适应症获批 | 全球首个获批用于特发性身材矮小的长效生长激素

近日，长春金赛药业有限责任公司（以下简称“金赛药业”）宣布，旗下聚乙二醇重组人生长激素注射液（商品名:金赛增®, 以下简称“PEG-rhGH”）新适应症——特发性身材矮小(ISS)上市申请正式获得国家药品监督管理局批准。金赛增®成为全球首个获批此适应症的长效生长激素产品。

特发性身材矮小（idiopathic short stature , 以下简称“ISS”）是一组尚未明确病因，高度异质的矮小疾病的统称，指身高低于同年龄、性别和种族的平均身高 2 个标准差（standard deviation, SD）或低于第3百分位数（P3，-1.88 SD），且出生身长、体重及身材比例均正常，未发现全身性、内分泌、营养、染色体异常或基因变异证据的矮小儿童。

2003年美国食品药品监督管理局（FDA）首次批准重组人生长激素用于治疗ISS。2022年，中国药品监督管理局批准重组人生长激素注射液（商品名，赛增®）用于治疗ISS，这也是赛增®在中国获批的12个适应症之一。

目前，全球已有多款短效重组人生长激素获批此适应症。使用短效制剂的患儿需要每天注射，长期频繁的注射既给患儿带来痛苦，给家长造成负担；又增加医疗成本，降低患儿的用药依从性，进而影响治疗效果[1-2]。针对ISS的药物治疗亟需长效生长激素填补市场空缺，提高患者生活质量和依从性，进而提升药物疗效。 

在国内ISS患儿中开展的临床试验结果证实，采用金赛增®（PEG-rhGH）治疗显著改善患儿身高标准差积分，且安全性和耐受性良好。金赛增®（PEG-rhGH）作为全球首个获批ISS的长效生长激素，有效填补了目前ISS矮小治疗领域未被满足的临床需求，助力儿童身心健康成长。

截至目前，金赛增®（PEG-rhGH）已获批3个适应症，分别为内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢、性腺发育不全（特纳综合征）所致女孩的生长障碍和特发性身材矮小，已上市54IU/9.0mg/1.0ml/瓶和27IU/4.5mg/0.5ml/瓶两种规格。基于重组人生长激素（赛增®）的临床疗效在12个适应症中已经得到广泛验证，金赛增®（PEG-rhGH）也将积极拓展适应症，为更多患者带来更好的用药体验和更佳的治疗获益。

长春高新公告链接： http://static.cninfo.com.cn/finalpage/2024-11-06/1221636829.PDF

参考文献

[1] Cutfield WS, Derraik JG, Gunn AJ, Reid K, Delany T, Robinson E, Hofman PL. Non-compliance with growth hormone treatment in children is common and impairs linear growth. PLoS One. 2011 Jan 31;6(1):e16223. doi: 10.1371/journal.pone.0016223. PMID: 21305004; PMCID: PMC3031542.

[2]Fisher BG, Acerini CL. Understanding the growth hormone therapy adherence paradigm: a systematic review. Horm Res Paediatr. 2013;79(4):189-96. doi: 10.1159/000350251. Epub 2013 Apr 30. PMID: 23635797.